Un tractament augmenta un 50% la supervivència en ratolins amb Niemann-Pick tipus C, una malaltia rara que afecta cervell i fetge

Investigadors de l'IIBB-CSIC i l'IDIBAPS publiquen un article a la revista Redox Biology en el que proposen una alternativa de tractament per a la malaltia de Niemann-Pick tipus C, una patologia lisosomal rara que provoca neurodegeneració i alteracions de la funció hepàtica. Amb un compost que aconsegueix travessar la barrera hematoencefàlica augmenta la supervivència dels ratolins en un 50% i millorar els problemes neurològics i motors característics de la malaltia. El Dr. José C. Fernández-Checa, cap de l'equip Regulació mitocondrial de la mort cel·lular i esteatohepatitis, i la Dra. Carmen García-Ruiz, del mateix equip, són els coordinadors de l'estudi, que s'ha dut a terme en col·laboració amb investigadors de França i Xile. La primera signant de l'estudi és Sandra Torres, investigadora predoctoral al grup del Dr. Fernández-Checa.