Un nou tractament per a la narcolèpsia ha demostrat millorar de manera significativa alguns dels símptomes que més afecten les persones amb aquesta malaltia. Els resultats, publicats a la revista New England Journal of Medicine, mostren una millora de la capacitat per mantenir-se despert durant el dia, una reducció important de la somnolència diürna i menys episodis de cataplèxia, una de les manifestacions més característiques de la malaltia.
El treball ha comptat amb la participació d'Alex Iranzo, cap de la Unitat del Son del Clínic Barcelona i del grup de Neurofisiologia Clínica de l'IDIBAPS, i professor de la Universitat de Barcelona, i ha analitzat els resultats de dos assaigs clínics internacionals realitzats en 273 persones amb narcolèpsia.
Una malaltia que altera el control del son i la vigília
La narcolèpsia és un trastorn neurològic crònic incurable que altera la capacitat del cervell per regular el son i la vigília. Es tracta d'una malaltia poc freqüent que afecta entre 20 i 60 persones per cada 100.000 habitants i que acostuma a aparèixer durant l'adolescència o a l'inici de l'edat adulta.
Les persones afectades presenten una somnolència diürna intensa que pot interferir en activitats quotidianes com estudiar, treballar o conduir. Moltes també experimenten cataplèxia, episodis sobtats de pèrdua de to muscular desencadenats habitualment per emocions com el riure o la sorpresa.
En la forma de la malaltia associada a la cataplèxia, coneguda com a narcolèpsia tipus 1, es produeix la pèrdua de neurones que produeixen orexina, una substància essencial per mantenir l'estat d'alerta. "Tot i que existeixen tractaments que ajuden a controlar alguns símptomes, fins ara cap actuava sobre aquest mecanisme biològic", assenyala Alex Iranzo.
El tractament millora la somnolència diürna i la capacitat per mantenir-se despert
Els investigadors van avaluar 273 persones amb narcolèpsia en dos estudis internacionals independents. Els participants van rebre el tractament o placebo durant 12 setmanes i van ser avaluats mitjançant proves objectives i qüestionaris clínics.
En finalitzar el tractament, els pacients van mostrar una millora notable en la seva capacitat per mantenir-se desperts durant el dia. Entre el 48% i el 69% dels pacients tractats van assolir valors considerats normals en les proves de vigília, mentre que pràcticament cap participant del grup placebo va aconseguir aquests resultats.
La somnolència diürna també va disminuir de manera significativa. Les puntuacions de l'Escala de Somnolència d'Epworth, una eina utilitzada per avaluar aquest símptoma, es van reduir entre 9,7 i 11,8 punts amb el tractament, davant reduccions de només 1,5 a 1,7 punts amb placebo. Com a resultat, fins al 84% dels pacients tractats va assolir nivells de somnolència considerats normals.
Menys episodis de cataplèxia i millor qualitat de vida
El tractament també va reduir de manera important la freqüència dels episodis de cataplèxia. Els participants tractats van experimentar descensos d'entre el 79% i el 89% en el nombre setmanal de crisis.
A més, els investigadors van observar millores en la gravetat global de la malaltia i en diferents indicadors de qualitat de vida relacionats amb la salut física i mental. La majoria dels participants tractats van descriure una millora clara dels seus símptomes en finalitzar l'estudi.
"Fins ara disposàvem de tractaments que ajudaven a controlar alguns símptomes de la narcolèpsia, però aquest abordatge terapèutic actua sobre el mecanisme biològic que origina la malaltia", explica Alex Iranzo. "Els resultats mostren millores simultànies en diferents manifestacions de la malaltia, com la somnolència diürna i la cataplèxia, i un percentatge important de pacients va assolir valors pròxims a la normalitat en algunes de les escales utilitzades per avaluar la resposta al tractament".
Els resultats obtinguts van ser consistents en tots dos assaigs clínics i confirmen els beneficis observats prèviament en estudis de fase 2, reforçant el potencial d'aquesta estratègia terapèutica per abordar de manera simultània diversos dels principals símptomes de la narcolèpsia.
La FDA aprova el primer tractament dirigit a la causa de la narcolèpsia
Des de l'agost de 2026, l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha aprovat aquest tractament per a persones amb narcolèpsia tipus 1. Es tracta de la primera teràpia autoritzada que actua sobre el mecanisme biològic responsable de la malaltia, fet que suposa un nou avenç en un trastorn per al qual les opcions terapèutiques disponibles s'havien centrat principalment en el control dels símptomes. També ha estat aprovat a la Xina i al Japó.
Referència de l'estudi:
Dauvilliers Y, Mignot E, Antczak J, Arnulf I, Barateau L, Buntinx E, Corser B, Iranzo A, Khatami R, Lammers GJ, Lederer K, Nilsen KB, Pizza F, Schmidt MH, Sivam S, Sum-Ping O, Taniguchi M, Zhan S, Abraham A, Cai A, Du Y, Etherton MR, Faessel H, Hsiao S, Kadali H, Koundourakis E, Naylor M, Neuwirth R, Olsson T, Rogers R, Sheikh S, Tanaka S, von Rosenstiel P, von Hehn C, Hang Y, Yao B, Del Rio Villegas R, Plazzi G. Oveporexton for Narcolepsy Type 1 - Results from Two Phase 3 Trials. N Engl J Med. 2026 Sep 9. doi: 10.1056/NEJMoa2601598
