A l'Hospital Clínic Barcelona concentra l'expertesa clínica, la recerca i la innovació per oferir una atenció integral a les persones amb malalties minoritàries.
L'expertesa del Clínic com a hospital de referència en assistència, docència i recerca està reconeguda a través de les acreditacions Xarxes d’Unitats d’Expertesa Clínica (XUEC), Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR) i la participació en les European Reference Networks (ERN).