Investigación de la enfermedad de Parkinson

A nivel de investigación básica se están elaborando nuevos modelos experimentales que superen las limitaciones de los modelos animales: cultivos de fibroblastos, desdiferenciación a células madre pluripotenciales (IPSC), diferenciación a neuronas dopaminérgicas, por ejemplo, a partir de fibroblastos de pacientes, pudiendo estudiar los perfiles genéticos, epigenéticos y metabolómicos.

A nivel de ciencia clínica de aplicación diagnóstica se está investigando en biomarcadores moleculares en el líquido cefalorraquídeo y, actualmente,  en técnicas de análisis de sangre periférica. Varias moléculas de interés son los microRNAs, las citoquinas y, especialmente, las proteínas implicadas en la neurodegeneración como la propia alfa-sinucleína, la beta- amiloide o la proteína tau. Estas moléculas se determinan mediante técnicas diversas como el ELISA único o plataformas multiplex. Otro método de diagnóstico es el RTQuIC (real time quaking induced conversion), que está centrando gran parte de los esfuerzos en investigación y ya tiene aplicabilidad clínica.

Ahora el gran foco de interés son los ensayos clínicos de moléculas potencialmente modificadoras del curso de la enfermedad, como la inmunización pasiva y activa contra la alfa-sinucleína, dirigidos a aclarar el exceso de sinucleína que propicia la agregación intraneuronal. También fármacos con otra indicación primaria (como la exenatida, agonista GLP-1  indicada para la diabetes) están en evaluación tras resultados prometedores de ensayos clínicos piloto. Estos abordajes están pendientes de obtener resultados en ensayos internacionales en fase 3.