Recerca de la malaltia de Parkinson

A nivell de recerca bàsica, s’estan elaborant nous models experimentals que superin les limitacions dels models animals: cultius de fibroblasts, desdiferenciació a cèl·lules mare pluripotents (iPSC), diferenciació a neurones dopaminèrgiques, per exemple, a partir de fibroblasts de pacients, cosa que permet estudiar els perfils genètics, epigenètics i metabolòmics.

A nivell de ciència clínica amb aplicació diagnòstica, s’està investigant en biomarcadors moleculars en el líquid cefaloraquidi i, actualment, en tècniques d’anàlisi de sang perifèrica. Diverses molècules d’interès són els microRNAs, les citoquines i, especialment, les proteïnes implicades en la neurodegeneració com l’alfa-sinucleïna, la beta-amiloide o la proteïna tau. Aquestes molècules es determinen mitjançant tècniques diverses com l’ELISA únic o plataformes multiplex.

Un altre mètode diagnòstic és l’RT-QuIC (real time quaking induced conversion), que està centrant gran part dels esforços en investigació i ja té aplicabilitat clínica.

Ara el gran focus d’interès són els assaigs clínics de molècules potencialment modificadores del curs de la malaltia, com la immunització passiva i activa contra l’alfa-sinucleïna, dirigits a bloquejar l’excés de sinucleïna que afavoreix l’agregació intraneuronal. També s’estan avaluant fàrmacs amb una altra indicació primària (com l’exenatida, un agonista GLP-1 indicat per a la diabetis) després de resultats prometedors en assaigs clínics pilot.

Aquests enfocaments estan pendents de resultats en assaigs internacionals en fase 3.