Temes de Salut

A punt d'aprovar-se a Catalunya un tractament de cèl·lules mare per a les fístules en malaltia de Crohn

El tractament amb cèl·lules mare mesenquimals (MSCs), extretes del teixit gras, constitueix una potent eina per al tractament d'una de les complicacions més greus de la malaltia de Crohn: les fístules perianals.

Les fístules perianals apareixen per la formación d'úlceres profundes al recte, que arriben a travessar la part del recte comunicant amb la pell de la regió perianal. Fins ara, el tractament farmacològic convencional per a les persones amb malaltia de Crohn fistulante ha demostrat ser poc eficaç. Amb l'anti-TNF infliximab la proporció de pacients que arriben a la curació completa de les lesions al cap d'un any és només d'un 21%.

Recentment, s'han publicat els resultats d'un assaig clínic (ADMIRE-I) que va avaluar l'eficàcia del tractament de les fístules perianals amb cèl·lules mare mesenquimals d'origen adipós (greix) i va incloure 212 pacients. Als sis mesos de tractament el 51% dels pacients que van rebre la teràpia cel·lular van aconseguir el tancament de tots els orificis fistulosos, mentre aque aquest tancament es va aconseguir en un 36% amb la teràpia convencional. Aquestes dades d'eficàcia es van mantenir a l'any d'haver rebut el fàrmac d'investigació. A més, no es va identificar cap reacció adversa de rebuig, el que confereix a aquest tractament cel·lular un excel·lent perfil de seguretat.

Les cèl·lules mare mesenquimals s'obtenen de donants sans mitjançant un procediment de liposucció del teixit adipós. Posteriorment, aquestes cèl·lules són tractades al laboratori. L'administració al receptor es realitza en un únic procediment quirúrgic sota sedació. Inicialment, el cirurgià realitza una neteja de les fístules i després els injecta 120 milions de cèl·lules mare mesenquimals. Aquest tipus de cirurgia es programa de forma ambulatòria sense requerir ingrés hospitalari.

Aquest nou tractament fa servir cèl·lules mare mesenquimals o MSCs (de l'anglès Mesenchymal Stem Cells o Mesenchymal stromal Cells) que són abundants en la medul·la òssia i en el teixit adipós (greix). Les cèl·lules mare són cèl·lules que tenen la capacitat de diferenciar-se en molts altres tipus de cèl·lules madures especialitzades com os, múscul, cèl·lules neuronals o endotelials. En aquest cas, a més, les MSCs tenen un important paper en la regeneració de teixits per la seva capacitat de dirigir-se a zones que presenten inflamació i dany cel·lular. Un cop es troben en el teixit danyat, exerceixen un efecte antiinflamatori en regular la resposta immunològica, de manera que ajuden a protegir i reparar el dany.

Al març de 2018 un producte que conté cèl·lules mare adiposes, anomenat Darvadstrocel, va rebre l'aprovació de l'Agència Europea del Medicament (EMA) per a ser comercialitzat a Europa com a tractament de les fístules perianals complexes en pacients adults amb malaltia de Crohn. Aquesta nova teràpia cel·lular ja es comercialitza en països del nord d'Europa.

La utilització d'aquestes cèl·lules té dues característiques que li confereixen grans avantatges respecte als tractaments convencionals. D'una banda, a diferència del que passa en altres trasplantaments de cèl·lules o òrgans, no requereix compatibilitat entre donant-receptor i no requereix immunosupressió per prevenir el rebuig. A més, aquest tractament suposa una alternativa a la cirurgia convencional, que pot causar efectes secundaris molt problemàtics. Reiterades cirurgies sobre la zona perianal comporten a un major risc d'infecció, incontinència anal i, en ocasions, és necessari practicar ostomies (crear una sortida artificial per al contingut fecal).

Actualment a Catalunya, el sistema públic de salut (CatSalut) està en procés d'avaluació de la cobertura del fàrmac. El tractament està indicat en pacients amb malaltia de Crohn i fístules perianals complexes en què el tractament mèdic convencional no ha estat efectiu.